Tras décadas desarrollando terapias génicas para enfermedades ultrarraras, Alessandra Biffi estudia cómo cambiar el ADN humano podría ayudar a tratar enfermedades comunes como la diabetes.
Alessandra Biffi llegó a la terapia génica casi por casualidad. Un profesor de hematología se fijó en ella durante la carrera de Medicina y la invitó a realizar su trabajo de tesis en su laboratorio.
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Entonces era solo una estudiante; hoy es una experta de referencia mundial en terapia génica, un enfoque terapéutico que modifica el ADN de una persona para tratar o prevenir determinadas enfermedades.
"Tengo mucha pasión por lo que hago, y se renueva cada día, eso es realmente lo que me impulsa", dijo a 'Euronews Next'.
Ex directora del programa de terapia génica del Dana-Farber Cancer Institute de Boston, Estados Unidos, Biffi es ahora jefa del departamento de hematología y oncología pediátrica y de trasplante de células madre del Hospital Universitario de Padua, en el norte de Italia.
Ha participado en Euronews Tech Talks para hablar del estado actual de la terapia génica, de lo que supone utilizar esta tecnología para tratar a pacientes y de cómo la inteligencia artificial (IA) está transformando este campo.
La terapia génica, más allá de las enfermedades raras
Aunque la terapia génica pueda sonar a ciencia ficción, se trata de una técnica ampliamente estudiada que se utiliza para curar múltiples enfermedades. Comenzó empleándose como estrategia para tratar enfermedades monogénicas, afecciones patológicas causadas por mutaciones en un único gen, pero hoy también se aplica a determinadas formas de cáncer.
"El espectro de enfermedades que son susceptibles de tratamiento con este tipo de enfoque se está ampliando a afecciones no hereditarias", señaló Biffi, que trabaja actualmente en Immunostem, un estudio clínico que investiga cómo la terapia génica podría evitar que la diabetes de tipo 1 llegue a establecerse plenamente y progrese.
La primera fase del ensayo clínico de este tratamiento comenzó hace unos meses, y Biffi se muestra esperanzada con los resultados que pueda ofrecer.
"Podría ser otra demostración de que la terapia génica puede aplicarse a enfermedades que no son ultrarraras, a patologías que afectan a un gran número de personas, que es realmente el tipo de oportunidades que el campo está buscando ahora mismo", explicó Biffi.
A pesar de sus esfuerzos por desarrollar la terapia génica para tratar enfermedades comunes, Biffi ha dedicado años de su carrera a utilizarla para curar a pacientes afectados por afecciones complejas, y hay uno al que le resulta especialmente difícil olvidar: "El paciente que está más presente en mi vida emocional real es el primero al que traté", contó Biffi.
"Era el cuarto hijo de una familia en la que sus hermanos anteriores, por desgracia, padecían la misma enfermedad genética y murieron a causa de ella", continuó.
Diagnosticado de leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética rara que va privando a los pacientes de la capacidad de caminar, hablar y ver, el paciente fue salvado gracias a un medicamento de terapia génica desarrollado por Biffi y sus colegas del San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy de Milán, Italia, donde trabajó anteriormente.
Este paciente fue el primero en recibir este tipo de tratamiento, un producto llamado Libmeldy que ahora está disponible en el mercado.
"Él vive ahora en Italia y lleva una vida muy sana y exitosa. Va al colegio y está creciendo. Y, evidentemente, estoy muy, muy vinculada a él emocionalmente", afirmó Biffi.
Terapia génica e inteligencia artificial
La terapia génica avanza rápidamente y, como muchos otros campos científicos, ya se está viendo afectada por la inteligencia artificial.
Por ejemplo, a finales de septiembre el gigante de la IA Anthropic anunció que su modelo Claude había contribuido a descubrir un nuevo sistema de enzimas que, según explicó el director ejecutivo, Dario Amodei, en X, "podría representar un nuevo mecanismo de edición genética".
Aunque muchos expertos son escépticos sobre el verdadero alcance de este hallazgo, Biffi tiene, en general, una visión positiva de la aplicación de la IA a la terapia génica.
"Tiene que estar adecuadamente gobernada y gestionada, pero creo de verdad que, en el ámbito de los descubrimientos necesarios para desarrollar nuevos fármacos, incluida la terapia génica, la IA podría ser muy relevante".
Según Biffi, la IA podría ayudar a los científicos a diseñar nuevas moléculas esenciales para editar el ADN.
"En cualquier contexto la IA podría ser un gran recurso para avanzar", señaló.
'Euronews Tech Talks' es un pódcast producido, escrito, presentado y publicado en inglés.