Una empresa biotecnológica estadounidense ha probado por primera vez una terapia génica diseñada para revertir el envejecimiento en humanos.
Por primera vez, un ser humano ha recibido un tratamiento diseñado para revertir el envejecimiento celular.
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Científicos de la empresa biotecnológica estadounidense Life Biosciences, con sede en Boston, han desarrollado una terapia génica destinada a restaurar células envejecidas o dañadas en pacientes humanos.
Su terapia, conocida como ER-100 (AAV2-OSK), está dirigida a afecciones caracterizadas por daños en el nervio óptico, conocidas como neuropatías ópticas.
Utilizan los llamados factores OSK, es decir, tres proteínas Oct4, Sox2 y Klf4, para llevar a cabo una reprogramación epigenética parcial que reinicia la edad de las células y recupera su función.
Tras probarse en roedores y primates, la empresa ha anunciado que ya ha administrado el tratamiento a la primera persona.
"Se trata del primer candidato de restauración epigenética aprobado para ensayos clínicos y, si tiene éxito, el tratamiento con ER-100 supondría la primera vez que se rejuvenecen células en humanos", señaló la empresa en un comunicado.
¿Cómo funciona la terapia?
Las tres proteínas empleadas en la terapia génica OSK actúan como un botón de reinicio en las células y las devuelven a un estado más joven.
La secuencia de ADN de una persona se mantiene en gran medida estable a lo largo de la vida, incluso cuando el cuerpo envejece. Sin embargo, el código epigenético, que controla qué genes se activan o se desactivan, cambia con el tiempo.
Estas alteraciones pueden deberse a factores de estilo de vida como el tabaquismo o el consumo de alcohol, al propio envejecimiento, a enfermedades o a lesiones, y pueden derivar en consecuencias perjudiciales como cáncer o trastornos neurológicos.
La terapia de Life Biosciences actúa sobre estos cambios al introducir directamente un conjunto de instrucciones genéticas. Las tres proteínas OSK funcionan como un interruptor de encendido para las células diana y revierten las alteraciones dañinas acumuladas con el tiempo.
Este enfoque ya se ha utilizado en biología para convertir células ordinarias de nuevo en células madre, un descubrimiento que valió a Sir John B. Gurdon y Shinya Yamanaka el Premio Nobel de Fisiología o Medicina de 2012.
¿Qué enfermedades aborda?
La terapia ha entrado ya en la primera fase de los ensayos clínicos, en la que los científicos evalúan si es segura para los seres humanos.
"Es un momento importante para Life Bio y para el campo de la biología del envejecimiento", afirmó David Sinclair, cofundador de Life Biosciences y profesor de genética en la Facultad de Medicina de Harvard.
"Nuestra investigación sugiere que el envejecimiento está impulsado en gran medida por la pérdida de información epigenética, no por daños irreversibles. Este estudio clínico representa la primera oportunidad de comprobar si restaurar esa información puede mejorar las enfermedades humanas".
El ensayo de fase 1, el primero en humanos, reclutará a personas con glaucoma de ángulo abierto (OAG) y con neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION), dos enfermedades oculares graves en las que los pacientes pierden visión.
El glaucoma de ángulo abierto es una enfermedad ocular crónica y progresiva en la que se obstruye el sistema de drenaje del ojo, lo que provoca acumulación de líquido y aumento de la presión ocular. La pérdida de visión suele comenzar con cambios sutiles en la visión lateral y progresa lentamente con el tiempo.
La NAION suele describirse como un pequeño ictus del nervio óptico. Es un trastorno súbito causado por la disminución del flujo sanguíneo en la parte posterior del ojo. La pérdida de visión suele producirse de forma rápida, a menudo se nota al despertar y por lo general afecta a un solo ojo.
¿Cuáles son los próximos pasos?
Más allá de ER-100, Life Biosciences asegura que está desarrollando aplicaciones para múltiples indicaciones en diversos órganos, lo que refleja su amplio potencial terapéutico. La compañía ya está probando una segunda terapia para enfermedades hepáticas y trabaja para aplicar su enfoque de reinicio celular a otros órganos del cuerpo.
Life Biosciences no es la única empresa que explora los llamados factores Yamanaka para prolongar la esperanza de vida, revertir el envejecimiento o tratar enfermedades.
Aunque todavía no se ha autorizado ningún uso terapéutico de estas técnicas, el interés y la inversión en este campo van en aumento.
Retro Biosciences, una empresa estadounidense respaldada por Sam Altman, de OpenAI, trabaja con una misión clara, añadir diez años de vida saludable a la esperanza de vida humana mediante el desarrollo de terapias que reviertan enfermedades relacionadas con la edad.
La empresa biotecnológica Shift Bioscience, con sede en Cambridge, en el Reino Unido, también utiliza el mismo mecanismo OSK para atacar la causa subyacente de las enfermedades asociadas a la edad.