El fármaco utiliza anticuerpos de voluntarios vacunados contra el botulismo para ayudar a bebés demasiado pequeños para combatir la enfermedad por sí solos.
Cuando Alessandro Barbera fue trasladado de urgencia a un hospital de Estados Unidos con botulismo infantil en octubre, su padre apenas había oído hablar de la enfermedad, y menos aún del tratamiento raro y costoso que probablemente salvó la vida del recién nacido.
Ahora, sin embargo, Tony Barbera está profundamente agradecido por BabyBIG, el único antídoto frente a las enfermedades paralizantes y potencialmente mortales vinculadas a la leche de fórmula infantil contaminada de ByHeart. "Es tremendamente notable", dijo Barbera, de 35 años, cuyo hijo se recupera lentamente.
El brote de botulismo vinculado a la leche de fórmula de ByHeart ha enfermado al menos a 39 bebés en 18 estados de Estados Unidos desde agosto, y ha demostrado el valor de un tratamiento elaborado con plasma sanguíneo donado por un pequeño grupo de científicos y otros voluntarios.
"Esto es casi como un milagro", afirmó el doctor Vijay Viswanath, neurólogo pediátrico en el Children's Hospital Los Angeles, que ha tratado a varios niños con botulismo a lo largo de su carrera, incluido uno en el brote actual.
"Antes del descubrimiento de BabyBIG, algunas de estas hospitalizaciones duraban dos o tres meses", dijo Viswanath, si es que los niños infectados llegaban a recuperarse.
Autorizado en 2003, BabyBIG es la marca comercial de la inmunoglobulina botulínica humana, un medicamento intravenoso que utiliza anticuerpos de voluntarios vacunados contra el botulismo para ayudar a bebés demasiado pequeños para combatir la enfermedad por sí solos.
El tratamiento depende de donantes
El tratamiento fue idea del fallecido doctor Stephen Arnon, científico del Departamento de Salud Pública de California. En 1976, Arnon y sus colegas identificaron la forma rara de botulismo que afeActa a los bebés menores de un año, y luego dedicó sus 45 años de carrera a descubrir cómo tratarla.
La enfermedad se produce cuando los bebés ingieren esporas de botulismo que germinan en el intestino y producen una toxina peligrosa que ataca el sistema nervioso.
Más de 3.700 niños en todo el mundo han sido tratados con BabyBIG desde que Arnon y su equipo realizaron un ensayo clínico decisivo en California en 1997, que demostró que el medicamento podía acortar las estancias hospitalarias y reducir la necesidad de respiradores.
Producido en pequeños lotes cada cinco años, BabyBIG cuesta casi 70.000 dólares (60.400€) por tratamiento, según el Programa de Tratamiento y Prevención del Botulismo Infantil de California, que Arnon fundó. Por ley estatal, las tasas procedentes de la venta del fármaco se destinan exclusivamente a financiar el programa de botulismo.
El medicamento depende de donantes como Nancy Shine, una bioquímica jubilada de 76 años en California que fue vacunada contra el botulismo porque trabajaba con el germen letal en un laboratorio. Arnon reclutó por primera vez a Shine y otros científicos para el proyecto BabyBIG hace dos décadas porque su sangre producía altos niveles de anticuerpos, las proteínas sanguíneas que neutralizan la toxina botulínica.
El protocolo inicial exigía que los voluntarios recibieran dosis de refuerzo de una vacuna experimental contra el botulismo, también utilizada por el Ejército de Estados Unidos, y luego se sometieran a un procedimiento para extraer el plasma sanguíneo que contiene anticuerpos contra los tipos A y B del botulismo.
"No era muy agradable recibirla", recordó Shine. "Había muchos efectos secundarios, como grandes ronchas donde te vacunaban y algo de dolor." Aun así, Shine contribuyó a tres lotes de la antitoxina producidos entre 2008 y 2019. "Probablemente es el hito de mi carrera haber podido participar en este proyecto y donar plasma", dijo Shine. "Hicimos un producto que puede salvar la vida de los bebés."
El desarrollo afrontó obstáculos
Dado que el botulismo infantil es infrecuente, con menos de 200 casos al año en Estados Unidos, conseguir financiación y recursos para desarrollar BabyBIG llevó casi 15 años y supuso 10,6 millones de dólares (9,1 millones de euros), además de obstáculos importantes, señaló Arnon en un artículo de 2007.
Actualmente, unas 30 personas aportan plasma de media para cada lote de BabyBIG, según las autoridades sanitarias de California. El lote 8, la edición más reciente, se está fabricando ahora en una planta de Takeda Pharmaceutical Co. cerca de Los Ángeles, según Giles Platford, presidente de la unidad de terapias derivadas del plasma de la compañía.
La compañía tiene un contrato con las autoridades de California para producir BabyBIG "sin ánimo de lucro", dijo Platford.
Algunos de los primeros donantes, como Shine, han superado la edad límite del programa BabyBIG, que recoge sangre de voluntarios adultos hasta los 70 años. Se aceptan nuevos donantes, pero deben inscribirse en un estudio clínico dirigido por el departamento de salud de California y aceptar recibir una dosis de refuerzo de otra vacuna experimental contra el botulismo.
Las autoridades de California calculan que tienen reservas suficientes de BabyBIG para llegar hasta el próximo verano, según las previsiones actuales. El brote de ByHeart forma parte de un aumento preocupante, con al menos 107 casos de botulismo infantil tratados en Estados Unidos desde agosto, dijo la doctora Jessica Khouri, responsable médica sénior del programa estatal.
Shine recibió recientemente un folleto lleno de fotos y cartas de familias cuyos hijos se recuperaron del botulismo tras recibir BabyBIG. "Es realmente maravilloso. Leo un par cada día", dijo. "Cada una te hace llorar."