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Polémico 'sorteo' de Novartis para ofrecer medicación a niños con AME

Polémico 'sorteo' de Novartis para ofrecer medicación a niños con AME
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Agencias
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El laboratorio suizo Novartis ha creado una gran controversia al decidir ofrecer a 100 bebés que sufren de atrofia muscular espinal, AME, elegidos al azar, una inyección de Zolgensma, considerado el medicamento más caro del mundo. Una elección reservada para niños menores de dos años. Los impulsores de la medida aluden a la voluntad de realizar un reparto justo para defender su idea.

"Este es un problema difícil de resolver y tenemos un enigma. Desafortunadamente hay muchos bebés que merecen este medicamento pero no podemos producir, suficientemente rápido, las cantidad necesaria para tratarlos a todos. Creemos que esta era la única forma de asignar justa y equitativamente el producto que está disponible", afirma David Lennon, presidente de AveXis; compañía del grupo Novartis.

Un polémico sorteo

La decisión adoptada por el laboratorio suizo no es bien acogida en el seno de las asociaciones que trabajan para dar a conocer la enfermedad ya que consideran que debe prevalecer el criterio médico.

"Necesitamos lograr que los médicos decidan quién necesita qué tratamiento. No podemos dejar que una compañía farmacéutica decida quién recibirá este tratamiento y quién no será tratado. Debe ser un médico, de acuerdo con las prioridades clínicas, quien lo haga", declara Kacpar Rucinski, Fideicomisario de TreatSMA y miembro de la junta directiva de SMA Europe.

Entre los padres de bebés afectados por la enfermedad, existe cierto malestar ante la carestía de un medicamento que ronda los dos millones de euros en el mercado.

"Se ha realizado un informe independiente que señala que, tras tener en cuenta todos los costes de producción e investigación, y con un beneficio asombroso para la empresa, el verdadero valor estaría en torno a 900.000 euros. Eso es menos de la mitad de lo que la empresa pide por el medicamento en este momento", señala Ellen de Meyer, madre de un bebé que sufre atrofia muscular espinal.

La AME es una extraña enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Afecta a entre 6.000 y 10.000 niños, cada año, en todo el mundo. En muchos casos, la esperanza de vida es muy corta.

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¿En qué consiste exactamente la AME?

"La atrofia muscular espinal es una enfermedad rara, degenerativa, de origen genético, que provoca una debilidad de todos los músculos responsables del movimiento voluntario. Esta debilidad tiene lugar por la falta de un gen que no produce la proteína que tiene que producir para que el sistema funcione. Y de esta manera, las personas afectadas con AME se van debilitando poco a poco perdiendo gradualmente funciones... desde andar, mover los brazos, hasta respirar o tragar", explica Mencía de Lemus, presidenta de la organización de pacientes SMA Europe.

"Es una enfermedad genética, por lo tanto, la llevas siempre, y según el nivel de gravedad que tenga se puede manifestar nada más nacer o incluso en las formas más graves ya en el vientre materno puede haber algunos síntomas. O se puede manifestar a lo largo de la vida. El 50 o 60% de los pacientes con AME tienen la forma más grave, por lo tanto se manifiesta antes de los 6 meses de edad".

¿Qué avance supone el nuevo fármaco?

Mencía de Lemus asegura que "hasta hace casi 3 años no había ningún tratamiento para la AME, simplemente podías tratar de intentar ralentizar el avance de la enfermedad, y ahora con la terapia génica de Zolgensma, lo que se hace es que con la administración de un gen, corriges el defecto en el núcleo de la célula, por lo tanto, empiezas a fabricar la proteína de manera normal".

"Es una terapia con poco recorrido que está teniendo unos resultados muy prometedores, pero no hay que confundir la única administración con la solución o con la cura de la enfermedad, desgraciadamente", recuerda la presidenta de SMA Europe.

Para la asociación, que se ponga el fármaco a disposición de los pacientes incluso fuera de Estados Unidos, donde aún no se ha aprobado su uso, es una buena noticia, sin embargo, están en contra de que la selección de los pacientes se haga de forma aleatoria y sin tener en cuenta su opinión ni los criterios médicos.

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